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安慰剂相比,基因治疗囊性纤维化对肺功能有益

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-07-06 09:12  浏览次数:27
摘 要:囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病,因CFTR单基因改变引起。在英国,每2500个新生儿中就有一人受到影响,在世界范围内有超过9万

囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病,因CFTR单基因改变引起。在英国,每2500个新生儿中就有一人受到影响,在世界范围内有超过9万人口的患者。目前,科学家们发现约2000个CFTR变异。这些变异使得肺组织内部分泌异常厚重的粘液,这可导致危及生命的肺部感染。在肺部纤维化的病例中,是造成90%死亡的原因。

发表于《柳叶刀·呼吸》杂志上一项新近的研究首次发现,与安慰剂相比,基因治疗囊性纤维化对肺功能有益。

  该技术通过利用DNA吸入分子替换囊性纤维化的缺陷基因,使得肺细胞恢复正常功能。“与安慰剂组相比,接受基因治疗的患者的肺功能显著提高,同时不存在安全隐患。”来自伦敦帝国大学国家心肺研究所的Eric Alton教授表示,“虽然因个体化差异,表现各有不同,但一些患者的疗效确实很好,其结果令人鼓舞。”

自从在1989年发现了囊性纤维化与基因组学有关后,科学家开发了一系列病毒与非病毒载体系列,来承载纠正后的CFTR基因,并送其重回肺部细胞内。尽管进展神速,前景广阔,但目前还未有囊性纤维化基因治疗试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)能显示出长期的临床疗效。

在英国囊性纤维化基因治疗协会的协调下,为期2年的研究纳入了英国136 例年龄在12岁以上(含)的CF患者。受试者随机分配到5ml 无话pGM169/GL67A(基因治疗)或saline(安慰剂)组,接受超过1年时间的干预。利用临床上常规的1秒呼气量(FEV1)来评估肺功能。

在接受1年的治疗后,62例接受基因治疗的患者,治疗组的FEV1比安慰剂组提高了3.7% 。这已是呼吸功能的重建,而远非改善。然而,作用并非对所有患者都适用。特别是近一半伴有严重肺功能不全的患者在研究之初,治疗作用的双倍的,FEV1 可提高到6.4%。

总体上讲,基因治疗能够得到良好的病人耐受,两组的不良事件率较为类似。

来自牛津大学基因医学研究小组的Stephen Hyde教授、本研究的共同作者表示,“肺部疾病本身的稳定是值得追求的目标,我们还将追求更长远的目标,利用非基因治疗联合其它治疗方式来取得更显著的效果。”

来自英国爱丁堡西部总医院的Alastair医生、本研究的共同作者补充道,“该试验的发布对于囊性纤维化患者来说是一个里程碑,特别是对于那些参与本项研究并取得疗效的患者,更是如此。”
 


 
 
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