当前位置: 首页 » 资讯 » 医药知识 » 血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点

血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-02 09:19  浏览次数:76
摘 要:近日,Acceleron生物医药公司宣布,其与Celgene共同开发的血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点。  Luspatercep

近日,Acceleron生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其与Celgene共同开发的血液病在研新药(http://www.chemdrug.com/)luspatercept抵达了临床3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的终点。

  Luspatercept被用于治疗骨髓增生异常综合征(MDS),计划明年提交上市申请。

  关于Luspatercept

  Luspatercept 是一款“first in class”的红细胞成熟剂(erythroid maturation agent, EMA),被认为可以调节晚期RBC成熟。它是一种可溶性融合蛋白,由人免疫球蛋白G1的Fc结构域连接修饰后的活化素受体IIB(ActRIIB)的细胞外结构域组合而成。

  uspatercept可能的作用机理是通过与特定调节晚期RBC生成的转化生长因子(TGF)-β超家族配体(如GDF11的配体)结合,起到EMA的作用。TGF-β超家族调节Smad2/3信号通路,该信号通路参与无效的RBC生成。

  在临床前研究中,luspatercept已被证明可作为TGF-β配体的配体陷阱,导致异常Smad2/3信号通路的减少,进而促进晚期RBC前体的分化和成熟。

  3期研究MEDALIST旨在评估luspatercept与安慰剂相比,治疗IPSS-R(MDS评分系统)极低、低或中度风险MDS患者的安全性和有效性。这些MDS患者有慢性贫血,难以用ESA治疗(抗性、不耐受或不适合),同时环轮状病毒阳性,并且需要频繁的RBC输血。

  该研究的主要终点为在头24周内可以做到至少连续8周不需要RBC输血的患者比例。

  结果显示,luspatercept不仅达到了研究的主要终点,而且取得了次要终点(不需要RBC输血的连续周数)的统计学显著改善,患者实现至少连续12周都不需要 RBC输血。

  Luspatercept也达到了改良的RBC(IWG mHI-E)这个有意义的次要终点。

  此外,研究中观察到的不良事件与先前公布的数据基本一致。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【血液病在研新药luspatercept抵达了临床3期试验的终点】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行