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研究发现CRISPR-Cas9基因编辑能够延长ALS小鼠模型的存活

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-12-25  浏览次数:45
摘 要:  肌萎缩性脊髓侧索硬化症又称路格里克氏病或者渐冻人症,是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人,其特征在
  肌萎缩性脊髓侧索硬化症又称路格里克氏病或者渐冻人症,是一种致命性的神经退行性疾病。ALS影响了大约2万名美国人,其特征在于脑干和脊髓中运动神经元的过早死亡。

  根据一项新的研究,CRISPR-Cas9基因编辑能够延长ALS小鼠模型的存活。

  美国加州大学伯克利分校化学与生物分子工程教授David Schaffer在和他的同事猜测ALS可能通过基因组编辑来加以治疗,这是因为这种疾病的某些形式(约20%的遗传性ALS病例,占全部ALS病例的2%)是由编码超氧化物歧化酶1(SOD1)的基因发生显性突变引起的。

  SOD1是一种有助保护细胞免受毒性自由基攻击的酶。

  这些研究人员以ALS小鼠模型中为研究对象,利用一种病毒载体将一种能够穿过脊髓进入受影响的运动神经元细胞核的病毒载体,将一种旨在切割SOD1基因的Cas9蛋白的编码基因运送到这些小鼠中。

  相比于未接受治疗的小鼠,这些接受过治疗的小鼠经历着总体的症状改善---疾病发作延迟37%和存活期增加了25%。它们比未接受治疗的小鼠(具有大约四个月的寿命)多存活大约一个月的时间。

  Schaffer的当前目标是设计一种经过高度修饰的腺相关病毒(AAV),它不仅靶向运动神经元,而且也靶向似乎伤害它们的其他细胞。

  经过修饰的AAV已被用作治疗其他疾病的基因疗法的运送载体,这些疾病包括一种罕见的遗传性失明、杜兴氏肌营养不良症和亨廷顿舞蹈病。
 
 
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