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Catalyst公司宣布了CMS-001的临床三期研究最佳结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-10-31 09:20  浏览次数:0
摘 要:  近日,Catalyst Pharmaceuticals宣布了CMS-001的临床三期研究最佳结果。  这项研究主要评估了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成
  近日,Catalyst Pharmaceuticals宣布了CMS-001的临床三期研究最佳结果。
 
  这项研究主要评估了磷酸氨苯吡啶对2岁及以上的成人和儿童的基因确诊先天性肌无力综合征(CMS)的疗效。
 
  CMS-001是有史以来首次在基因确认的CMS患者中进行的双盲、安慰剂对照的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)
 
  在该试验中,招募了20名受试者,并在2个周期内、2个治疗交叉研究中随机分配了16个受试者,以评估Firdapse在被诊断为CMS遗传亚型的患者(2岁及以上)中的疗效和安全性。
 
  尽管在某些患者亚组中观察到了个体患者的改善,但该试验未在所有测试亚型中均达到受试者总体印象的主要终点(SGI)或肌肉功能测量的次要终点(MFM)。由于CMS的稀有性,该试验耗时近4年。
 
  Catalyst公司(http://www.chemdrug.com/company/)计划在今年年底之前与FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)会面,以讨论该临床试验的结果,以及寻求批准Firdapse用于对症治疗某些CMS基因亚型的对症治疗的潜在途径。
 
 
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