当前位置: 首页 » 资讯 » 业界动态 » Amicus公司在研AAV-CLN6基因疗法1/2期临床试验取得积极结果

Amicus公司在研AAV-CLN6基因疗法1/2期临床试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-08-02 10:44  浏览次数:0
摘 要:  今天,药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中,取
  今天,药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,取得了中止病情进展的积极中期结果。
 
  Amicus靶向Batten病的基因疗法项目,旨在通过使用AAV载体将功能正常的基因,通过鞘内注射(intrathecal injection)运送到中枢神经系统内部,达到一次治疗就能长期,甚至终身缓解患者症状的效果。
 
  这些项目使用的AAV病毒载体的安全性和有效性,已经在其它基因疗法的临床试验中得到验证。
 
  本次试验使用Hamburg评分(Hamburg Motor & Language Score,HML)来衡量患者的语言和行动能力,这是一个总分为6分的评分系统,其中语言和行动能力各占3分。CLN6 Batten病患者,通常在头2年内,Hamburg评分至少下降2到3分。
 
  本次接受基因疗法的患者年龄在19个月到66个月之间,在接受治疗16到25个月后,8名患者中有7名的病情停止进展或稳定,表现为Hamburg评分不变,或上下浮动一分后稳定不变。
 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【Amicus公司在研AAV-CLN6基因疗法1/2期临床试验取得积极结果】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行