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GBT公布其镰状红细胞贫血症疗法Voxelotor III期临床数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-07-12 16:27  浏览次数:0
摘 要:  今年六月,Global Blood Therapeutics(GBT)公布其镰状红细胞贫血症(SCD)疗法Voxelotor III期临床HOPE的最新数据。  与
  今年六月,Global Blood Therapeutics(GBT)公布其镰状红细胞贫血症(SCD)疗法Voxelotor III期临床HOPE的最新数据。
 
  与安慰剂相比,1500 mg Voxelotor组51.1%的患者血红蛋白含量提高 > 1 g/dL,达到主要终点;然而,两种剂量的Voxelotor均错失一个次要终点,即统计学意义上血管阻塞危机(VOC)发生率的改善。
 
  关于Voxelotor(GBT400)
 
  Voxelotor(GBT400)是GBT开发的口服、每日一次的SCD新药(http://www.chemdrug.com/),通过增加血红蛋白对氧的亲和力发挥效用。GBT认为,Voxelotor防止红细胞发生镰状改变,可恢复正常血红蛋白功能,可改善SCD患者疾病进程。
 
  鉴于SCD患者对新疗法的迫切需要,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予Voxelotor突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病疗法认定,EMA将Voxelotor列入优先药品(http://www.chemdrug.com/)(PRIME)计划,EC也将Voxelotor指定为治疗SCD的孤儿药。
 
  III期临床HOPE是一项1:1:1随机研究,274名大于12岁的SCD患者(Hb:5.9-10.8 g/dL)随机接受1500 mg(N=90)、900 mg(N=92)Voxelotor或安慰剂(N=92)治疗。
 
  主要终点为:治疗24周后Hb含量提高 > 1 g/dL的患者比例和安全性数据;次要终点为:治疗24周后患者Hb和溶血相对于基线的改善,以及72周时血管阻塞危机(VOC)发生率数据。
 
  ITT(intention-to-treat)数据分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)显示,治疗24周后,1500 mg、900 mg Voxelotor组Hb水平提高超过1 g/dL的患者比例分别为51.1% (p<0.001)和32.6% (p<0.001),显著高于安慰剂组的6.5%,1500 mg Voxelotor达到主要终点。
 
 
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