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uniQure公司公布B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-07-09 10:41  浏览次数:0
摘 要:  近日,uniQure公司公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验结果。  在进行为期36周的随访
  近日,uniQure公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的基因疗法ATM-061的2b期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)结果。
 
  在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。
 
  关于AMT-061
 
  基因疗法AMT-061使用AAV5病毒载体携带编码FIX Padua变体(FIX-Padua)的转基因。基于AAV5的基因疗法已通过多次临床试验证明其良好的安全性和耐受性,而FIX-Padua变体的活性可能是野生型FIX的6-7倍。
 
  AMT-060是uniQure公司的第一代基因疗法,将编码野生型FIX蛋白的转基因装入AAV5载体。
 
  在检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)AMT-061的开放标签,单剂量,单臂,多中心2b期临床试验中,3名患有严重B型血友病(内源FIX活性<1%)的患者接受了剂量为2e13 vc/kg的单次静脉内输注AMT-061治疗。在使用AMT-061之前,三名患者均显示出较低水平的预先存在的AAV5中和抗体,但并没有因此被排除在试验之外。
 
  2b期研究将对患者进行长达52周的随访,以评估FIX活性,年出血率和FIX替代疗法的使用情况。对于这一疗法的安全性,将监测5年来进行评估。
 
  36周的随访数据显示,在接受一次1AMT-061治疗后,所有三名患者的FIX活性持续增加,其中两名患者的FIX活性达到正常范围(FIX水平>正常值的40%)。
 
  给药后36周三名患者的平均FIX活性为正常值的45%,第一名患者的FIX活性达到正常值的54%,第二名患者的FIX活性达到正常值的30%,第三名患者的FIX活性达到正常值的51%。
 
  关于血友病
 
  血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的凝血因子VIII(FVIII)缺失,B型血友病中的FIX缺失,导致失控的出血事件。
 
 
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