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bluebird bio公布基因疗法LentiGlobin®用于治疗TDT患者的相关最新研究数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-06-17 15:45  浏览次数:0
摘 要:  TDT是一种严重的遗传性疾病,由-globin基因突变引起,导致血红蛋白(Hb)减少或缺失。近期,bluebird bio公布了其基因疗法Le
  TDT是一种严重的遗传性疾病,由β-globin基因突变引起,导致血红蛋白(Hb)减少或缺失。

近期,bluebird bio公布了其基因疗法LentiGlobin®用于治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者的第1/2阶段Northstar(HGB-204)、第3阶段Northstar-2 HGB-207)和第3阶段Northstar-3(HGB-212)的最新研究数据。

  研究表明,通过LentiGlobin治疗不同基因型的患者能够实现和保持输血独立性,稳定产生基因治疗衍生的血红蛋白HbAT87Q,延长数年。

在获得输血独立性的患者中,随着时间的推移,肝脏铁浓度下降,红细胞生成指标提高,显示出基因治疗对TDT患者具有转化性疾病改善潜力。
 
  LentiGlobin则可以通过将β-globin基因的修饰形式的功能性拷贝(βA-T87Q-globin基因)添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中来解决TDT的潜在遗传原因。

这意味着不需要异体HSC移植,只要患者有βA-T87Q-globin基因,就有可能产生HbAT87Q,即基因治疗衍生的Hb,其水平可以消除或显著减少输血需求。
 
 
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