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Alnylam公司RNAi疗法givosiran在治疗AHP的3期临床试验中达到重要终点和多项次要终点

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-04-15 10:58  浏览次数:0
摘 要:  AHP是一类罕见遗传病,其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说,长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生
  AHP是一类罕见遗传病,其特征是可能危及生命的疾病发作。对某些患者来说,长期衰弱性症状会对他们的日常生活和生活质量产生负面影响。

近日,Alnylam Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,该公司靶向氨基乙酰丙酸合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)酶1(ALAS1)的RNAi疗法givosiran,在治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中达到重要终点和多项次要终点。

这一结果在奥地利维也纳举行的国际肝脏大会(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布。
 
  Givosiran是一款皮下注射的RNAi疗法。每月接受givosiran治疗能够显著持续降低肝脏中ALAS1的水平,从而降低ALA和PBG的水平至接近正常水平。Givosiran已经获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予的突破性疗法认定和欧洲EMA授予的PRIME认定。
 
  在名为ENVISION的随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,94名AHP患者接受了givosiran或安慰剂的治疗。在接受治疗6个月之后,givosiran达到了试验的主要终点,与安慰剂相比,将患者复合年发作率平均降低74%。Givosiran组中50%的患者在6个月的试验过程中没有出现发作,对照组这一数值为16.3%。

此外,givosiran还达到5项次要终点,包括在急性间歇性卟啉症(AIP)患者中在3个月后将尿液中ALA水平降低91%;在6个月后将尿液中ALA水平降低83%;在6个月后将尿液中PBG降低73%。
 
 
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