当前位置: 首页 » 资讯 » 业界动态 » Axovant公司在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据

Axovant公司在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-03-12 11:38  浏览次数:95
摘 要:  今天,Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到
  今天,Axovant公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中取得了积极的早期数据。

该疗法的安全性与耐受性得到了验证,且改善了患者的运动能力评分。
 
  本次研究中,一项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望。使用慢病毒载体,这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内,辅助生成多巴胺。理论上说,它有望重塑大脑中的多巴胺水平,从而缓解病情。研究人员们期望通过简单的一次治疗,它就可以为患者带来多年的治疗效果。
 
  在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中,研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力,并分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)了最早接受治疗的2名晚期帕金森病患者在治疗后3个月的数据。

在疗效方面,研究人员们使用的是“统一帕金森病评定量表”(UPDRS)第三部分的评分,它常被医生用来评估运动能力。分析表明,在去除其他疗法(如左旋多巴)的影响时,处于“OFF”期的患者,其运动能力都得到了改善。相较基线,他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上,研究人员们也观察到了可喜的效果。
 
  Axovant的新闻稿指出,这些结果表明相较之前公布的最高剂量的试验结果(注:ProSavin试验),最低剂量的AXO-Lenti-PD基因疗法在3个月时可能有更好的治疗效果。基于这些积极的数据,研究人员们计划继续推进该基因疗法的研究,并有望在今年第二季度正式开展。
 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【Axovant公司在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行