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美国FDA授予Amicus公司旗下AT-GAA用于迟发型庞贝氏病治疗的突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-02-26 16:32  浏览次数:0
摘 要:  庞贝氏病又称为酸性-葡萄糖苷酶缺乏症或糖原贮积症Ⅱ型(GSDⅡ)。近日,美国Amicus Therapeutics公司宣布称,美国FDA授予了
  庞贝氏病又称为酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症或糖原贮积症Ⅱ型(GSDⅡ)。

近日,美国Amicus Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布称,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予了公司旗下AT-GAA用于迟发型庞贝氏病治疗的突破性疗法认定。

  关于AT-GAA
 
  AT-GAA是有史以来第一种获得突破性疗法指定的庞贝氏病在研疗法。这是一种创新的治疗模式,该候选产品(http://www.chemdrug.com/invest/)由一种结构优化的独特重组人酸α-葡糖苷酶(rhGAA)及其药物(http://www.chemdrug.com/)伴侣AT2221组成,药物伴侣AT2221在共同使用时可以增强机体摄取。

本次突破性疗法指定基于正在进行中的全球临床1/2期研究ATB200-02的疗效结果,旨在评估AT-GAA的安全性、耐受情况及药效情况。

其结果显示,使用AT-GAA治疗长达24个月的患者在6分钟步行试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)(6MWT)距离、其他运动功能、肌肉力量、稳定性或增加的用力肺活量(FVC)以及肌肉损伤和疾病基质生物标志物的持久减少方面均有所改善 。
 
  另外,还有一项进行中的关键研究PROPEL,是在成人迟发性庞贝氏病患者中的全球3期临床研究(也被称为ATB200-03)。该研究持续时间52周,双盲随机,旨在评估AT-GAA与目前的标准护理酶替代疗法alglucosidase alfa相比较下的疗效、安全性和耐受情况。
 
 
 
 
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