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Ionis 与罗氏合作开发的反义寡核苷酸药物RG6042启动关键性3期临床试验

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-01-30 11:18  浏览次数:0
摘 要:亨廷顿病,是一种遗传性神经退行性疾病。突变的HTT蛋白具有神经毒性,致使大脑中的神经细胞逐渐受损死亡,患者的智力和身体控制

亨廷顿病,是一种遗传性神经退行性疾病。突变的HTT蛋白具有神经毒性,致使大脑中的神经细胞逐渐受损死亡,患者的智力和身体控制能力发生越来越严重的退化。

  近日,美国生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Ionis Pharmaceuticals宣布,其与罗氏(Roche)合作开发的反义寡核苷酸药物(http://www.chemdrug.com/)RG6042(IONIS-HTTRx)启动治疗亨廷顿病(HD)的关键性3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)

  RG6042通过减少突变亨廷顿蛋白(HTT)靶向HD根本病因,是此类疗法中首个进入关键性试验的产品(http://www.chemdrug.com/invest/),被美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧洲EMA指定为治疗HD患者的孤儿药。

在临床1、2期试验的结果中,以最高和次高剂量接受RG6042治疗的HD患者,3个月后脑脊液中的突变HTT水平最高降低60%,并且患者耐受性良好。

  此次3期临床将扩大患者数量,采取随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验,评估鞘内注射药物RG6042在HD患者中的有效性和安全性。主要终点为HD混合统一评定量表(cUHDRS)的评估变化。

 
 
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