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美国FDA授予Albireo Pharma公司先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2019-01-24 15:23  浏览次数:0
摘 要:胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病,在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内,很快导致肝细胞受损和瘢

胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病,在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内,很快导致肝细胞受损和瘢痕化(肝硬化)、甚至肝功能衰竭。

  近日,Albireo Pharma公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格。

  关于A4250

A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。

  目前,A4250正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗,首个目标适应症为PFIC,目前该药治疗PFIC(1型和2型)已处于一项III期临床研究(NCT03566238)。

  在美国和欧盟,A4250目前已被授予多种疾病的孤儿药资格,包括:进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)、Alagille综合征和原发性胆管炎(PBC)、胆道闭锁、原发性胆管炎(PBC)。

  在美国,A4250也被授予罕见儿科疾病资格、快速通道资格;在欧洲,A4250也已被授予优先药物资格。
 

 
 
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