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GenSight公司基因疗法GS010治疗LHON的3期临床试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-12-14 09:18  浏览次数:0
摘 要:近日,GenSight Biologics公司宣布,该公司的基因疗法GS010,在治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的3期临床试验中表现出积极的

近日,GenSight Biologics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,该公司的基因疗法GS010,在治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中表现出积极的长期疗效。在接受治疗72周之后,保持对患者与视觉相关生活质量的持续改善。

关于GS010

  GenSight公司开发的GS010是一种针对携带ND4基因突变的LHON患者的基因疗法。它使用AAV2病毒载体,携带正常的人类线粒体ND4基因。

  而且AAV2载体携带的ND4基因带有特定线粒体靶向序列(MTS),让mRNA能够被运送到线粒体表面的核糖体中,从而促进蛋白在线粒体中的表达和递送。这一基因疗法的目标是在患者接受一次治疗之后,能够长期改善视力,甚至成为治愈性疗法。

  相关研究

  本次公布的试验结果来自名为REVERSE的3期临床试验。37名LHON患者在接受治疗6-12个月之前开始出现视力丧失。所有患者在接受治疗之前使用名为NEI VFG-25的问卷调查来综合衡量他们对视觉相关生活质量的自我评估。

  在接受一次基因疗法治疗后,患者定期汇报与基线相比,NEI VFQ-25评分的改善。

试验结果表明,在接受治疗后72周,患者NEIVFG-25评分与基线相比得到了提高,而且与接受治疗后48周的数据相比,生活质量的改善得到了维持。

 
 
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