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美国FDA接受诺华制药AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-12-05 15:39  浏览次数:0
摘 要:脊髓性肌萎缩(SMA)是由SMN 1基因缺陷或缺失引起的。没有功能性SMN 1基因,SMA 1型婴儿会迅速失去呼吸、吞咽、说话和行走等肌肉

脊髓性肌萎缩(SMA)是由SMN 1基因缺陷或缺失引起的。没有功能性SMN 1基因,SMA 1型婴儿会迅速失去呼吸、吞咽、说话和行走等肌肉功能的运动神经元。

  近日,诺华制药(http://www.chemdrug.com/)公布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已经接受了其子公司(http://www.chemdrug.com/company/)AveXis的基因替代疗法AVXS-101用于1型脊髓性肌萎缩治疗的生物制品上市申请。

  AVXS-101(onasemnogene abeparvovec-xxxx)现在的商品名为ZOLGENSMA® ,基于先前的突破性疗法认定与优先审评的授予,本次上市申请的审评决定日期为2019年5月份。

  相关研究

在START试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,所有15名接受ZOLGENSMA输注的患者均存活,并在两岁(24个月)时不需要永久性通气。92%(11/12)接受ZOLGENSMA建议治疗剂量的患者可以独自坐≥5秒,这是SMA 1型治疗史上从未达到的里程碑。

  自然病史显示,90%以上的SMA 1型患者将在两岁前死亡或需要永久性通气。自愿参加START持续观察随访试验的病人保持了运动里程碑,这其中还包括输注治疗后4年的患者,其中一些也达到了额外的运动里程碑。该疗法最常见副作用是肝酶升高。

  ZOLGENSMA被设计用来解决SMA的单基因根源,并通过替换原发SMN基因(SMN 1)的缺陷和/或丢失,来防止进一步的肌肉退化。

  该疗法在日本获得了SAKIGAKE认定,日本药品(http://www.chemdrug.com/)审评机构将在2019年上半年作出审批决定;在欧洲,该疗法拥有PRIME认定,欧盟对MAA申请也将在2019年中作出审批决定。SAKIGAKE与PRIME认定同美国突破性疗法一样,均可加速药品的上市进程。最近,诺华还宣布了Zolgensma的价格,可能定在400万美元左右。

 

 
 
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