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礼来与Dicerna Pharmaceuticals合作将新药靶点推向临床开发和商业化

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-30 14:42  浏览次数:25
摘 要:近日,礼来与Dicerna Pharmaceuticals达成一项全球许可和研究合作,双方将利用Dicerna专有的GalXCRNAi技术平台,将新药靶点推向

近日,礼来与Dicerna Pharmaceuticals达成一项全球许可和研究合作,双方将利用Dicerna专有的GalXC™RNAi技术平台,将新药(http://www.chemdrug.com/)靶点推向临床开发和商业化,重点关注心脏代谢疾病、神经变性和疼痛领域。

  根据协议,Dicerna将获得1亿美元的预付款,以及1亿美元的股权投资。此外,Dicerna也有资格在开发和商业化过程中获得高达3.5亿美元的里程碑付款,以及产品(http://www.chemdrug.com/invest/)的销售分成。

  值得一提的是,这是Dicerna Pharmaceuticals一周内达成的第二个RNAi疗法的合作协议。此前,其与Alexion Pharmaceuticals也达成了相关合作。

  根据协议,Alexion和Dicerna将合作发现和开发皮下递送的GalXC RNAi分子,这些分子针对两个补体途径靶点,用于治疗补体介导的疾病。

  Dicerna为Alexion提供两个临床前、通过皮下注射递送的GalXC™RNAi分子的全球独家许可以及开发和商业化权利。Dicerna将获得2200万美元的预付款,1500万美元的股权投资,以及高达1.05亿美元的里程碑款项。

  关于RNA

  RNA干扰(RNAi)是一种新兴的药物(http://www.chemdrug.com/)发现方法,专注于某种生物学过程,其中某些RNA分子通过破坏这些基因的信使RNA(mRNA)来抑制致病基因的表达。RNAi有潜力通过沉默一些最有效的、但以前无法获得的药物靶点来治疗疾病。

  由Dicerna开发的名为GalXC™的专有RNAi技术平台,旨在沉默肝脏中的疾病驱动基因,以推动下一代基于RNAi疗法的开发。基于GalXC的疗法由Dicer酶处理,Dicer酶是人类细胞内RNAi的天然起始点。

  使用GalXC,Dicerna科学家将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有的Dicer底物短干扰RNA(DsiRNA)分子的延伸区域,产生多个偶联物递送构型,可灵活高效地与靶向配体偶联,同时稳定RNAi双链体。

 

 
 
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