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EMA受理蓝鸟生物基因疗法LentiGlobin治疗TDT的上市许可申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-08 14:27  浏览次数:29
摘 要:近日,美国基因治疗公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型地中海贫

近日,美国基因治疗公司(http://www.chemdrug.com/company/)蓝鸟生物(Bluebird Bio)宣布,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。

  关于lentiGlobin

  此前,EMA已授予LentiGlobin加速评估资格,其审查时间将由7个月(210天)缩短至5个月(150天)。

lentiGlobin是一种治疗地中海贫血的基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞输入回患者体内。

  在欧盟方面,EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物(http://www.chemdrug.com/)资格(PRIME)。在美国,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。

  相关研究

LentiGlobin MAA的提交,是基于已完成的I/II期研究Northstar(HGB-204)、正在进行的I/II期HGB-205研究以及III期Northstar-2(HGB-207)研究和长期随访研究LTF-303的数据。

  今年4月,来自Northstar研究和HGB-205研究的数据已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM),数据显示,大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血,并表现出正常的血红蛋白水平。

 

 
 
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