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Alnylam宣布在研RNAi药物givosiran用于治疗AHP的3期试验积极顶线数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-09-28 11:30  浏览次数:74
摘 要:AHPs是一种罕见的遗传性疾病,其特征是可能危及生命的发作,并对日常功能和生活质量有负面影响,特别是那些有慢性衰弱症状的AHPs

AHPs是一种罕见的遗传性疾病,其特征是可能危及生命的发作,并对日常功能和生活质量有负面影响,特别是那些有慢性衰弱症状的AHPs患者。

  今日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)酶1(ALAS1)的在研RNAi药物(http://www.chemdrug.com/)givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)ENVISION中,取得了积极顶线数据。

  Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病(polyneuropathy)的Onpattro(patisiran),是FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准的第一款RNAi药物。鉴于givosiran的优异表现,其有望得到加速批准,成为第二款上市RNAi新药(http://www.chemdrug.com/)

  关于Givosiran

Givosiran(ALN-AS1)是一种皮下注射的RNAi药物,靶向ALAS1,用于治疗AHPs,包括AIP,VP和HCP。RNAi药物可以高效、特异性、长期地沉默特定mRNA序列。这是一项较为新颖的技术,该技术的机理研究在2006年获得了诺贝尔奖。

  Givosiran是在Alnylam公司(http://www.chemdrug.com/company/)独有的增强稳定化学(ESC)-GalNAc技术平台上开发而成的。此前,givosiran曾获得欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)的优先药品(PRIME)资格,欧盟和美国的孤儿药资格,以及FDA的突破性疗法认定。

  相关研究

  ENVISION是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性、多中心研究的3期试验,旨在评估givosiran治疗AHPs的有效性和安全性。在6个月的治疗期内,患者以1:1的比例随机分组,分别接受每月皮下注射givosiran(2.5 mg/kg),或安慰剂。试验的主要终点是卟啉症的“年发作率”,即需要住院治疗,紧急医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)护理访问,或家中使用氯化血红素事件的年发作率。

  试验的中期分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)包括43名接受试验至少3个月的AHP患者,并评估了41例AIP患者尿液中生物标志物ALA的水平,这一预先确定的替代终点可预测可能的临床收益。关键次要终点和探索终点包括AHP标志性症状(疼痛,恶心和疲劳)的减少,以及对生活质量的影响。

  试验结果的中期分析表明,givosiran疗法在AIP患者中,与安慰剂相比,能够显著降低尿液中ALA水平(p<0.001)。

 
 
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