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FDA授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位用于治疗ACHM

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-31 13:11  浏览次数:44
摘 要:ACHM也称为锥体营养不良,是一种遗传性视网膜疾病,特异性地抑制眼睛中的视锥光感受器的功能,严重限制了人的视力。近日,,总部

ACHM也称为锥体营养不良,是一种遗传性视网膜疾病,特异性地抑制眼睛中的视锥光感受器的功能,严重限制了人的视力。

近日,,总部位于纽约的生物技术公司(http://www.chemdrug.com/company/)MeiraGTx宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))孤儿产品(http://www.chemdrug.com/invest/)开发和儿科治疗办公室已授予AAV-CNGA3罕见儿科疾病地位,用于治疗由CNGA3基因突变引起的色盲症(ACHM)患者。

  关于AAV-CNGA3

  AAV-CNGA3是一种基因疗法,用于恢复眼细胞的锥形功能,通过视网膜下注射递送至眼后部的视锥细胞受体。

  至此,AAV-CNGA3已收获多个重要监管里程碑,包括FDA在8月13日授予了该药物的孤儿药资格,以及欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)孤儿药品委员会在6月对AAV-CNGA3发表的积极意见,建议将AAV-CNGA3用于治疗ACHM纳入孤儿药指定。

  据预计,AAV-CNGA3将于2019年进入临床开发阶段。

 

 
 
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