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Regenxbio公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验中期数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-09 10:59  浏览次数:59
摘 要:  今日,Regenxbio公司公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验中期数据,该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)。
  今日,Regenxbio公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了基因疗法RGX-314颇具前景的1期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中期数据,该疗法用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)。

  关情趣Regenxbio

  Regenxbio带来的一次性基因疗法RGX-314有望为AMD患者带来全新的治疗体验。

  RGX-314使用腺相关病毒来提供编码可以中和VEGF活性的蛋白质的基因,旨在对抗因在眼睛中形成新血管而引起的视力丧失,从而减少对抗VEGF眼内注射药物(http://www.chemdrug.com/)的需求。其1期研究将18名患者分为三组,分别接受三种不同剂量的基因治疗。这些患者有频繁使用抗VEGF药物的治疗史,并且对这些疗法有反应。三组患者接受的药物剂量分别为3×10^9、1×10^10和6×10^10基因组拷贝(GC)/眼睛。

  结果发现,基因疗法RGX-314在所有剂量下都是安全且耐受良好的,所有三组的蛋白质表达水平均具有剂量依赖性,抗VEGF药物的注射也呈剂量依赖性减少。

  最低剂量组的平均蛋白质水平为2.4 ng/ml,而较高剂量组的水平分别为12.8和160.2 ng/ml。接受最高剂量的3名患者(占50%)在治疗后6个月内不再需要注射抗VEGF药物。

  与治疗前最近一次注射抗VEGF药物相比,该组患者在治疗后的抗VEGF药物注射率降低了53%。
 
 
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