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FDA批准Vertex制药ORKAMBI用于2至5岁儿童囊性纤维化的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-09 09:01  浏览次数:41
摘 要:近日,Vertex制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准旗下ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)用于2至5岁儿童囊性纤维化(CF

近日,Vertex制药(http://www.chemdrug.com/)宣布美国食品药品(http://www.chemdrug.com/)监督管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已批准旗下ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)用于2至5岁儿童囊性纤维化(CF)。

  关于ORKAMBI

  ORKAMBI是一种口服颗粒,由CFTR增效剂Kalydeco(ivacaftor)和CFTR矫正剂lumacaftor组成,共有两种剂量选择(lumacaftor100mg/ivacaftor125mg,lumacaftor150mg/ivacaftor188mg),儿童CF患者可根据体重选择不同的剂量。这种口服颗粒需要服用2至4周。

相关研究

  此次批准是基于60名患者的3期开放标签安全性研究,24周的研究显示,ORKAMBI的安全性及耐受性良好,安全性与6岁及以上患者试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中获得的安全性相似。治疗效果方面,第24周观察到了汗液氯化物的改善,次要终点汗液氯化物从基线平均降低(31.7mmol / L; 95%CI:-35.7,-27.6,n = 49)。
 
  不良事件

  最常见的不良事件(≥30%)是咳嗽(63%);大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。4名患者出现严重不良事件(2例肺部恶化,1例胃肠炎,1例便秘),3例因治疗后出现不良事件或肝功能检查升高而停止治疗。

  研究的详细报告于2018年6月第41届欧洲囊性纤维化学会会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布。

 

 
 
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