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EMA授予罗氏在研药物RG6042优先药品资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-06 09:07  浏览次数:47
摘 要:近日,罗氏(Roche)宣布,欧洲药品管理局(EMA)授予其在研药物RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品资格,用于治疗亨廷顿病(H

近日,罗氏(Roche)宣布,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)授予其在研药物(http://www.chemdrug.com/)RG6042(曾用名IONIS-HTTRx)优先药品资格,用于治疗亨廷顿病(HD)。

  在一项1/2a期研究中,RG6042展示了减少致病性突变亨廷顿蛋白(mHTT)的能力。与FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)突破性疗法认定类似,EMA的优先药品资格将加速潜力药物审批,使其能尽快用于患者。

  关于RG6042

RG6042是第二代修饰反义寡核苷酸(ASO),通过靶向人HTT mRNA来降低mHTT蛋白的合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)和表达水平。mHTT被认为是HD主要致病病因,该毒性蛋白质在大脑的神经元中产生大量废物,杀死神经元细胞,导致严重的神经退行性疾病。

  RG6042是目前临床开发中,用于靶向mHTT的先进化合物,有可能减缓或阻止所有HD患者的疾病进展。

  RG6042是罗氏和Ionis之间全面深入的药物筛选计划的成果,该计划专注于优化靶向人HTT mRNA的ASO的有效性,特异性和耐受性。

  相关研究

  此次对RG6042优先药品资格的授予,是基于探索性1/2a期研究的数据。

  研究结果显示mHTT水平显著减少。在两种最高RG6042剂量下治疗3个月,成年患者脑脊液(CSF)中的标志性HD蛋白平均减少40%(最高达60%)。

  在研究的最后一次测量中,约有70%接受治疗的患者CSF中的mHTT水平仍在下降。

  此外,RG6042耐受性良好。

 
 
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