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LRRK2小分子抑制剂新药DNL201取得1期临床研究积极成果

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-08-03 13:38  浏览次数:86
摘 要:近日,Denali Therapeutics宣布,其LRRK2小分子抑制剂新药DNL201取得1期临床研究积极成果。2004年,一群科学家们在帕金森病的遗

近日,Denali Therapeutics宣布,其LRRK2小分子抑制剂新药(http://www.chemdrug.com/)DNL201取得1期临床研究积极成果。

前几年,科学家们发现,一条叫做LRRK2的基因一旦发生突变,就会提高帕金森病的发病风险。它也是溶酶体功能障碍的主要驱动因素,会导致路易体蛋白聚集体(Lewy body protein aggregates)的形成和神经变性。

  通过抑制LRRK2,有望恢复受损的溶酶体功能,从而改变具有LRRK2突变及散发性(sporadic)帕金森病患者的疾病进展。

  在健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)受试者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、口服剂量研究中,DNL201实现了其安全性、药代动力学和药效学目标。DNL201具有良好的耐受性,在达到高水平脑脊液(CSF)暴露的剂量下没有产生严重不良事件,用两种血液LRRK2活性生物标志物测量时有稳健的靶标参与,且对溶酶体功能的生物标志物有影响。
在DNL201的研究中,超过100名健康受试者接受了单次或多次递增剂量或安慰剂治疗。

  基于该研究的临床数据,Denali打算在今年年底之前将DNL201推进到1b期临床研究中,不管患者是否具有LRRK2突变。该研究的详细临床数据会在未来举行的医学会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)上公布。

Denali首席医学官Carole Ho博士表示,他们从这项临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中得出结论,DNL201能够在安全且耐受良好的剂量下达到抑制LRRK2的目标水平。

  Denali首席医学官Carole Ho博士表示,他们很高兴该试验在所有这些关键测量中取得了成功。试验数据使我们有信心在帕金森病患者中进行进一步的临床试验,并为未来的临床试验选择最佳剂量提供坚实基础

 
 
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