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Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)3期临床试验的结果发布

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-30 09:05  浏览次数:37
摘 要:镰状细胞病是一种遗传性血液病,表现为产生改变形式的血红蛋白,它们聚合并变成纤维状,导致红细胞变硬并变形,因此它们看起来像

镰状细胞病是一种遗传性血液病,表现为产生改变形式的血红蛋白,它们聚合并变成纤维状,导致红细胞变硬并变形,因此它们看起来像镰刀形而不是柔软的圆形。

  近日,Emmaus Life Sciences宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了其为期48周的Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的结果,该结果支持美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)于2017年7月对该药物(http://www.chemdrug.com/)的批准,用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。

  关于Endari

  Endari于2017年7月获得美国FDA的批准,作为处方口服疗法用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。

  Endari是近20年来首个用于减少成人镰状细胞病急性并发症的治疗方法,也是首个被批准用于减少5岁及以上镰状细胞病儿童患者急性并发症的治疗方法。Endari已在美国获得孤儿药资格,在欧盟获得孤儿药用产品(http://www.chemdrug.com/invest/)(Orphan Medicinal Product)资格。

Endari的疗效在临床试验中也得到证实。这项随机、双盲、安慰剂对照的多中心3期试验评估了与安慰剂相比,每天两次口服Endari(每剂每公斤体重0.3克)的有效性和安全性。

  该研究共有230名患者,他们按2:1的比例被随机分配接受L-谷氨酰胺(152名患者)或安慰剂(78名患者)。

  研究结果显示,与安慰剂相比,接受Endari治疗的患者的镰状细胞危象显著减少25%(p = 0.005),住院率显著减少33%(p = 0.005)。
  
  其他结果显示,住院累计天数降低41%(p = 0.02),急性胸部综合征(ACS)发生率减少超过60%(8.6%比23.1%,p = 0.003)。

 

 
 
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