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Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-18 13:11  浏览次数:57
摘 要:今日,生物医药公司Voyager Therapeutics宣布Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验计划得到了认可。如果2期试

今日,生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Voyager Therapeutics宣布Voyager帕金森病创新疗法VY-AADC的2期和3期关键临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)计划得到了认可。如果2期试验结果积极,VY-AADC可直接递交上市申请。

  关于VY-AADC

  由Voyager带来的VY-AADC是一款基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,有望为这类患者提供有效治疗。

  在晚期帕金森病患者中,中脑黑质里的神经元会出现退化,壳核中的AADC酶也显著减少,限制了大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力。而VY-AADC可以将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核神经元中,绕过黑质神经元,使壳核中的神经元表达 AADC 酶,将左旋多巴转化为多巴胺。因此,VY-AADC有望持久地增强多巴胺的转化,通过一次施药恢复患者的运动功能并缓解症状,从而提供具有临床意义的改善。

相关研究

  在一项1b期临床试验中,VY-AADC彰显出持续改善患者运动功能的能力,也大幅减少了每日口服左旋多巴和其他帕金森病药物(http://www.chemdrug.com/)的使用。为此,这款基因疗法曾在今年6月获得了美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)颁发的再生医学先进疗法(RMAT)认定。

  在临床取得积极进展的同时,Voyager也向美国FDA递交了关于监管途径的一些问题,以求得到FDA的确认与答复。

  在书面答复中,FDA表示,如果随机、安慰剂对照的2期临床试验能达到主要临床终点,与安慰剂对比能彰显出统计学上显著的区别,就足以作为递交上市申请的依据。而当2期临床试验仅展现出支持性数据,但未达到主要临床终点,就需要进行规模更大的3期临床试验。

 
 
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