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Axovant Sciences已获得OPMD研究性沉默替代基因治疗项目的全球独家权利

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-07-09 16:07  浏览次数:85
摘 要:近日,Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的研究性沉默替代(SilenceRepl

近日,Axovant Sciences宣布该公司(http://www.chemdrug.com/company/)已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的研究性沉默替代(Silence & Replace)基因治疗项目的全球独家权利,并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品(http://www.chemdrug.com/invest/)的研究合作。

  关于沉默替代基因治疗技

沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰(沉默)以及基因的功能性拷贝(替代)。该方法适用于各种遗传疾病的治疗,包括由核苷酸重复扩增引起的常染色体显性遗传疾病。

  相关研究

  此次合作的主要项目AXO-AAV-OPMD正处于临床前开发阶段,是一种一次性通过肌肉内给药递送的腺相关病毒(AAV)载体基因疗法,其可以沉默突变体PABPN1基因并通过功能性拷贝替代它。美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)和欧盟委员会已授予AXO-AAV-OPMD孤儿药指定用于治疗OPMD。Axovant计划于2019年开展安慰剂对照临床研究。

  除此之外,两家企业(http://www.chemdrug.com/company/)另一合作项目——靶向C9orf72基因的研究基因治疗产品,将有机会改善肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)相关患者的症状。

  根据协议条款,Axovant将向Benitec支付1000万美元的预付款,用于AXO-AAV-OPMD计划和另外五种研究基因治疗产品的权利,以及与开发、监管和商业销售里程碑相关的付款。此外,Benitec将获得全球AXO-AAV-OPMD销售净利润的30%,以及此次合作产生的其他基因治疗产品的分级版税。
 

 
 
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