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国际脐血科研进展迅速,中国学者一展风采

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-06-28 11:27  浏览次数:42
摘 要:第16届国际脐带血研讨会于2018年6月14-16日在美国圣地亚哥举行。来自美国、加拿大、韩国、日本、中国等300余位专家参加了此次盛

第16届国际脐带血研讨会于2018年6月14-16日在美国圣地亚哥举行。来自美国、加拿大、韩国、日本、中国等300余位专家参加了此次盛会,就脐带血在移植治疗、再生医学和体外扩增等领域的进展进行了分享和交流。

脐带血移植,中国学者一展风采

中国脐带血储存及移植技术的发展晚于欧美国家,但是随着临床经验的积累,脐带血的临床应用愈发广泛,甚至在一些恶性难治、罕见疾病的治疗中取得了突破。上海复旦儿科医院血液科翟晓文教授受邀参加此次会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/),并做了《非亲缘脐血移植在儿科免疫缺陷病中的应用》的报告。

报告分享了上海复旦儿科医院使用脐带血移植治疗儿童原发免疫缺陷病(PID)的经验,尤其是脐带血移植在儿童重症联合免疫缺陷病(SCID)的良好疗效,以及在国际上首次采用脐血移植治疗由IL-10R缺陷导致的儿童极早发性炎症性肠病(VEO-IBD)方面的创新方法,对于儿童极早发性炎症性肠病来说可能提示了未来治疗的方向。翟教授还介绍了多个罕见真实病例,患儿年龄小体重轻、病情复杂危重,在医院多学科团队(MDT)的积极合作下,采用脐血移植使近80%患儿痊愈获得重生,显示出脐带血在治疗儿童罕见病治疗方面的潜力。

脐带血再生医学潜力可观

美国杜克大学医学中心Joanne Kurtzberg教授带来的《脐带血治疗自闭症及脑瘫Cord Blood Therapies for Autism and Cerebral Palsy》备受关注。

针对于脑瘫 ,一项随机对照的针对自体脐血输注治疗脑瘫的临床研究中,入组了63位1-6岁的患者,分组分别接受脐带血或安慰剂治疗,在1年后接受随访,并在后期调换治疗方案。1年后的随访显示脐带血治疗组的运动功能比预期提升了30%。随后,一项使用同胞脐血治疗脑瘫的安全性研究已经于2018年4月启动 ,将入组90名2-5岁的儿童,在分组分别输注脐血、间充质以及无输注的情况后,进行GMFM以及大脑连接(Brain Connectivity)的评估。

针对于自闭症 ,一项开放式1期临床研究(25名患者)已经证实自体脐血治疗自闭症的安全性,同时显示该治疗改善了社交能力。随后,一项2期对照实验将对比自体、异体脐血以及安慰剂在治疗脑瘫方面的疗效,将入组180名病人,结果预计于2018年10月公布。于此同时,Kurtzburg教授还组织进行了一项脐带间充质干细胞治疗自闭症的1期研究证实其安全性,2期实验有望随后开展。

脐带血扩增研究取得新的进展

脐带血的医学价值已经得到临床的认可,但因为有限的CD34+细胞数量,脐带血移植后较长的植入时间以及较高的植入失败风险限制了脐带血的广泛应用,目前已经有多个脐带血扩增相关的技术取得了初步成果。此次国际脐带血研讨会上,脐带血扩增的研究公布了最新的数据,脐带血扩增产品(http://www.chemdrug.com/invest/)的应用指日可期。

表1 脐带血扩增产品 (源自:2018ICBS)

MGTA-456的2期研究

MGTA-456是一种脐带血造血干细胞产品,是脐带血细胞经含有芳香烃受体拮抗剂(aryl hydrocarbon receptor antagonist)、SCF、Flt-3L、IL-6和TPO等物质的培养基培养15天而获得。

在之前1/2期的安全性试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,18位患者同时接受了MGTA-456和另一份未扩增的脐带血输注。所有的患者的植入中位时间为14.5天,明显快于对照组(p<0.01)。基于这些前期的结果,研究者将MGTA-456分别在清髓及非清髓条件下进行独立的移植,并进行了评估。20位患者入组该研究,其中18名患者接受了治疗,结果显示中性粒细胞恢复更快,植入率达到100%,GVHD发生率低,生存率更高。

NiCord研究成果的更新

NiCord是经由含尼克酰胺(Nicotinamide)以及细胞因子(Cytokine)培养体系体外扩增得到的脐带血产品。多个临床研究的结果显示,Nicord的移植治疗具有更短的中性粒细胞以及血小板植入时间,可以促进免疫重建,并且较比标准的双份脐血移植可以降低细菌感染,移植后100天内的住院时间减少。一项多中心NiCord治疗血液肿瘤的3期对照研究(NCT02730299)已经启动,计划入组120人。

UN171脐带血扩增

UN171 是一个新型的促进造血干细胞自我更新的强效激动剂,可以降低脐带血的慢性移植物抗宿主反应(cGVHD)以及移植后的复发。研究者使用UM171扩增的脐带血(eCB)进行安全性及有效性实验。

在2016年7月至2018年1月期间,共计17位患者接受了单份UM171扩增的eCB,1位患者接受了双份脐带血治疗。研究结果显示,CD34+细胞增加了34倍,中性粒细胞达到100/ul及500/ul的中位时间分别为9天和18天, 中性粒细胞达到100/ul的中位时间明显快于预期并且不受CD34+细胞剂量影响,而达到500/ul的时间则和CD34+剂量相关。患者可以更早的获益,例如eCB治疗的患者比接受外周血或骨髓治疗的患者更早退烧,住院时间减少11天,并且10个月随访期间没有巨细胞病毒感染(CMV),没有淋巴组织增生性疾病(PTLD),仅有1例3-4度的aGVHD,1例移植相关死亡以及1例复发。

脐带血移植已经同骨髓移植、外周血移植一样成为临床常规的治疗手段之一,同时脐带血因为其中含有多种细胞成分成为细胞治疗的重要资源。我们相信,随着相关技术的进一步发展,以及临床研究结果的突破,脐带血在医学领域将持续发挥重要的作用。

每年11月15日为世界脐带血日,期待每个人的关注,共同珍视这份宝贵的医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)资源!

 

 
 
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