当前位置: 首页 » 资讯 » 业界动态 » FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法认定

FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-06-25 09:10  浏览次数:76
摘 要:今日,开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布,美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定

今日,开发治疗神经疾病的生物医学公司(http://www.chemdrug.com/company/)Voyager Therapeutics宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定,治疗难以进行医学管理,有运动波动的帕金森病患者。

  关于VY-AADC

VY-AADC是Voyager Therapeutics研发的基因疗法载体,有望为这类患者提供有效治疗。

  帕金森病的进行性运动症状很大程度上归因于中脑黑质中多巴胺神经元的死亡,这部分神经元能在AADC酶的催化下将左旋多巴转化为多巴胺,释放到壳核中的多巴胺受体。在晚期帕金森病中,黑质中的神经元退化,壳核中的AADC酶也显著减少,限制了大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力。然而,壳核中的内在神经元并不退化。

  VY-AADC由腺相关病毒-2衣壳和启动AADC基因表达的巨细胞病毒启动子组成,可以将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核神经元中,绕过黑质神经元,使壳核中的神经元表达AADC酶,将左旋多巴转化为多巴胺。因此,VY-AADC有望持久地增强多巴胺的转化,通过一次施药恢复患者的运动功能并缓解症状,从而提供具有临床意义的改善。

VY-AADC的RMAT认定根据在帕金森病患者中正在进行的1b期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)数据。在此试验期间,一次性使用VY-AADC证明了患者运动功能的持续改善,同时大幅减少每日口服左旋多巴和其他帕金森病药物(http://www.chemdrug.com/)的使用。

  在该试验中,VY-AADC的输注已被良好耐受,迄今未出现与载体相关严重不良事件(SAE)的报道。




 

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法认定】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行