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Alnylam报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统疾病的临床前研究结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-05-11 13:52  浏览次数:150
摘 要:近日,Alnylam Pharmaceuticals公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将RNAi疗法

近日,Alnylam Pharmaceuticals公司(http://www.chemdrug.com/company/)报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)阶段。

  关于RNAi

RNAi是一种天然的细胞机制,能达到基因沉默的效果,从而调节蛋白质表达。

  RNAi疗法对预防或逆转由显性遗传基因引起的神经退行性疾病具有特别的潜力,包括阿兹海默病、亨廷顿舞蹈症、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症(ALS)等。

  Alnylam预计将在今年决定其首个靶向CNS的候选药物(http://www.chemdrug.com/),并于2019年底或2020年初提交其首个新药(http://www.chemdrug.com/)临床试验(IND)申请。此后每年可能还会提交一个或更多的INDs。

Alnylam公司已经拥有多个管线产品(http://www.chemdrug.com/invest/),其中名为patisiran的药物正在等待美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)的批准,预计会在2018年中有结果。Patisiran是一种针对遗传性ATTR淀粉样变性的在研RNAi疗法。另外,Alnylam公司还有ALN-TTRsc02,也是针对ATTR淀粉样变性的RNAi疗法,尚处于1期临床试验中。

 

 
 
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