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百健公布SPINRAZA在治疗SMA方面的长期疗效数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-04-24 13:34  浏览次数:230
摘 要:今日,百健(Biogen)公司公布了其开发的SPINRAZA(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)方面的长期疗

今日,百健(Biogen)公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了其开发的SPINRAZA(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)方面的长期疗效数据。

  期数据表明,SPINRAZA能够显着延长最严重SMA患者的寿命,且能够显着改善迟发性(late-onset) SMA患者的运动能力。这些数据进一步证明了SPINRAZA在治疗SMA方面的显着疗效和广泛的适用性。

  关于SPINRAZA

百健带来的SPINRAZA是与Ionis Pharmaceuticals公司合作开发的反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)药物(http://www.chemdrug.com/)

  SPINRAZA通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合,改变RNA的剪接过程,从而增加正常SMN蛋白的表达量。因此,这一疗法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平,从而维持运动神经元的生存。

  SPINRAZA在2016年底获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准成为首款治疗SMA的疗法。如今,该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准治疗SMA。

在名为SHINE的开放标签临床3期延长期研究中,曾经参加其它SPINRAZA临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的SMA患者在临床试验结束后继续接受SPINRAZA的治疗。这一临床试验的目标是检验SPINRAZA的长期安全性和疗效。参与这项试验的患者可能接受长达5年的追踪检查。

  相关研究

参加SHINE临床试验的患者中一部分是曾经参加名为ENDEAR临床3期试验的婴儿型(infantile-onset)SMA患者。这些患者的SMA通常是最严重的类型,在ENDEAR临床试验中,65名患者接受了SPINRAZA的治疗,24名患者接受了安慰剂治疗。在SHINE临床试验中,曾经接受安慰剂治疗的患者转为接受SPINRAZA的治疗,而曾经接受SPINRAZA治疗的患者继续接受治疗。

数据表明,SPINRAZA能够在原先接受该疗法或安慰剂治疗的患者群中改善运动功能。在ENDEAR临床试验中接受SPINRAZA治疗并且在SHINE试验中持续接受治疗的患者,在出现死亡或需要永久呼吸机协助前的平均存活期为73周,而对照组患者的这一数值为22.6周。

  在ENDEAR试验结束后不需要永久呼吸机协助的对照组患者在转为接受SPINRAZA治疗后的平均无事故生存期(event-free survival)为9.2个月。

 
 
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