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FDA为PEDMARK颁发了突破性疗法认定用于预防顺铂化疗后的耳毒性

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-28 10:33  浏览次数:126
摘 要:据估计,在美国和欧洲,超过10000名儿童可能接受铂类化疗。这些儿童的听力受损率取决于化疗的剂量和持续时间,其中许多儿童需要

据估计,在美国和欧洲,超过10000名儿童可能接受铂类化疗。这些儿童的听力受损率取决于化疗的剂量和持续时间,其中许多儿童需要终身助听器。

  今天,Fennec Pharmaceuticals宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)为PEDMARK颁发了突破性疗法认定,用于预防标准风险肝母细胞瘤(SR-HB)儿科患者接受顺铂化疗后的耳毒性。

关于PEDMARK

  PEDMARK是一种独特的硫代硫酸钠(STS)制剂,在顺铂化疗约6小时后使用,它会使在血浆中循环并造成听力受损的顺铂代谢副产物失活。

  由于PEDMARK仅存在于血浆中,不会分布到癌细胞内,因此对顺铂的抗癌性没有影响。

相关研究

  两项PEDMARK的3期临床研究COG ACCL0431和SIOPEL 6均已完成。COG ACCL0431招募了接受强化顺铂治疗的儿童癌症患者,其中包括新诊断的肝母细胞瘤,生殖细胞肿瘤,骨肉瘤,成神经细胞瘤和成神经管细胞瘤患者。

  研究结果显示,STS与对照组的听力损失比例分别为28.6%(14/49)和56.4%(31/55)(p = 0.004)。在5岁以下患者中,STS与对照组的听力损失分别为21.4%(3/14)和73.3%(11/15)(p = 0.005)。STS可以保护儿童免受顺铂引起的听力损失,特别是对于年龄小于5岁的儿童。SIOPEL 6招募了具有局部肿瘤的肝母细胞瘤患者,其中109位患者可进行评估。

  顺铂加STS的组合总体来说耐受性良好。随访52个月时的3年无事件生存期(EFS)在对照组的比例中为78.8%,STS组为82.1%。 对照组和STS组达到3年总生存期的比例分别为92.3%和98.2%。在首批99例可评估患者中,对照组听力受损比例为67.0%(30/45),STS组为37.0%(20/54),相对风险为0.56(P = 0.0033)。

 
 
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