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FDA授予Abeona公司药物ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-16 11:29  浏览次数:99
摘 要:CLN1病是一种神经退行性疾病,出生后不久就会出现,并在6-12岁时达到典型形式的致命阶段。在典型形式中,将会出现疾病侵袭性的一

CLN1病是一种神经退行性疾病,出生后不久就会出现,并在6-12岁时达到典型形式的致命阶段。在典型形式中,将会出现疾病侵袭性的一面,包括语言和运动迅速恶化、难治性癫痫、共济失调、肌阵挛,以及6-24个月的视力衰竭。

  昨天,生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Abeona Therapeutics发表公布称,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予公司药物(http://www.chemdrug.com/)ABO-202(AAV-CLN1)罕见儿童病认证,其中ABO-202是公司基于AAV(腺病毒相关病毒)用于CLN1疾病治疗的基因疗法。


  2018年2月,美国FDA授予ABO-202孤儿药地位。

Abeona相关负责人表示,这次ABO-202获得罕见儿童病认证,是对支持该药物用于CLN1患者治疗数据的高度认可,同时该药物此前已获得FDA孤儿药认定。这些FDA认定突显了CLN1这种毁灭性罕见疾病临床治疗上的迫切需求。

  关于Abeona

  Abeona是一家临床阶段的基因疗法公司,主要针对罕见遗传性疾病进行疗法开发。公司的主要候选资产包括EB-101(基因校正的皮肤移植物),用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB);ABO-102(AAV-SGSH),一种基于腺相关病毒(AAV)用于A型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法;ABO-101(AAV-NAGLU),一种基于腺相关病毒(AAV)用于B型Sanfilippo综合征治疗的基因疗法

 
 
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