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Bellicum公司公布BPX-501用于AML和PIDs治疗的中期数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-15 10:52  浏览次数:230
摘 要:近日,美国制药公司Bellicum公布了该公司在研候选疗法BPX-501用于小儿急性髓系白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PIDs)治疗的中期数

近日,美国制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)Bellicum公布了该公司在研候选疗法BPX-501用于小儿急性髓系白血病(AML)和原发性免疫缺陷(PIDs)治疗的中期数据。

  关于BPX-501

  BPX-501是一种利用了公司CaspaCIDe技术的辅助T细胞疗法,在半相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗后给药,用于血液肿瘤和遗传性血液病的治疗。

  BPX-501是异体造血干细胞移植后使用的辅助T细胞疗法,由含有Bellicum公司CaspaCIDe安全开关的基因修饰供体T细胞组成。该疗法使医生能够更安全地进行干细胞移植,通过给予可以加速免疫重建的bpx-501工程T细胞,获得了病毒感染控制和增强移植物抗白血病作用,而不会有不可接受的GvHD风险。

  BPX-501的BP-004临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)目前正在美国和欧洲的移植中心开展。

  相关研究

来自于BP-004研究的数据显示,BPX-501 T细胞有潜力对AML患者达到持久的抗白血病作用。

  在这项研究中,38名haplo-HSCT后接受BPX-501治疗的儿童AML患者获得了完全缓解。中位随访1年后,无复发生存率和总生存率分别为91.5%和97.3%。而相对照的则是文献中报道的接受干细胞移植儿童AML患者60%-80%的一年期生存率。

  Bellicum公司还公布了儿童原发性免疫缺陷(PIDs)患者的高无病生存率和整体生存率情况,其中这些免疫缺陷疾病包括重症联合免疫缺陷(气泡男孩症)、威斯科特-奥尔德里奇综合征、慢性肉芽肿性疾病以及其他罕见的免疫缺陷症。59名接受半相合移植治疗且使用BPX-501的儿童PID患者,其无疾病生存率为88.1%,总生存率报告为88.6%,中位随访为一年。

  目前,Bellicum正在与调查人员和美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)合作,为之后注册用临床试验进行试验方案的沟通。在监管审批之前,该公司预计将在2018年底开始这项研究。
 

 
 
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