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百健公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-14  浏览次数:43
摘 要:近日,百健(Biogen)公司公布了临床2期研究NURTURE的中期数据,该开放标签的单臂研究对SPINRAZA (nusinersen)用于症状发生前脊

近日,百健(Biogen)公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了临床2期研究NURTURE的中期数据,该开放标签的单臂研究对SPINRAZA (nusinersen)用于症状发生前脊髓性肌萎缩症(SMA)幼儿治疗的有效性和安全性进行了评估。

  相关研究

  NURTURE研究中,对六周或更小的婴儿(n=25)进行了SPINRAZA给药,其中这些患儿属于症状前阶段,基因诊断为SMA,SMN2基因有2到3个拷贝(n=15为两个拷贝;n=10为三个拷贝)。在进行这一中期分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)时,患儿接受了长达25.6个月的跟踪随访,远远超过了大多数1型SMA婴儿需要永久性通气或死亡的典型时间。

NURTURE试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)参与者也取得了58.4的平均CHOP INTEND得分,最高得分为64分,CHOP INTEND指标用于SMA患儿一般运动功能的测量。许多患儿可以继续改善和维持这些分数并超过了一个时间点,在此点上,未经治疗的1型SMA患者会经历显着的下降。

  研究表明SPINRAZA具有良好的耐受性,没有发现新的安全隐患。

另外将公布的分析结果还包括SPINRAZA对2型或3型SMA青少年和年轻人的病情稳定或改善作用。这项病例分析中,参与者(n=5)在开始CS2研究时年龄在14-15岁之间,扩大研究CS12中患者年龄为17-19岁。一名参与者为2型,4名为3型,在2.5多年的观察中,所有参与者都接受了多剂量的SPINRAZA治疗。

  研究结果显示,Hammersmith运动功能评分量表(HFMSE)的改善;上肢模块(ULM)的稳定;6分钟步行测试(6MWT)的改善;以及神经肌肉疾病护理者经验评估(ACEND)得分稳定或提高。

 
 
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