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MyoKardia发布了在研新药mavacamten2期临床研究PIONEER-HCM中的全部积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-03-12 10:44  浏览次数:512
摘 要:根据美国心脏协会(AHA),肥厚性心肌病是一种很常见的心血管疾病,也是年轻人心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会

根据美国心脏协会(AHA),肥厚性心肌病是一种很常见的心血管疾病,也是年轻人心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会有任何症状。但少数患者会出现心肌梗阻等症状,他们的疾病也被称为症状性、梗阻性肥厚性心肌病。

  近日,生物医药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)MyoKardia发布了在研新药(http://www.chemdrug.com/)mavacamten在症状性、梗阻性肥厚性心肌病(symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy,oHCM)2期临床研究PIONEER-HCM中的全部积极结果。本次的结果包括低剂量患者队列(队列B)的数据。

  关于Mavacamten

Mavacamten是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节剂,有望能减少这些患者的过度收缩症状。2016年4月,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)向mavacamten颁发了孤儿药资格。

  相关研究

  在一项名为PIONEER-HCM的2期临床研究中,研究人员评估了mavacamten的安全性、耐受性、药代动力学以及药效。

  该试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)包含两个剂量组:第一组受试者接受mavacamten,并停用其他β-受体阻滞剂药物(http://www.chemdrug.com/)。第二组受试者将接受低剂量mavacamten,并且不需停止β-受体阻滞剂治疗。在第一组的12周治疗期间内,所有10个研究对象均达到了运动后LVOT(左心室流出道)压力梯度峰值从基线减少125 mmHg的平均水平。这也为第二组的低剂量研究提供了试验依据。

  PIONEER-HCM队列B的主要目标是评估较低剂量mavacamten(2毫克和5毫克)对oHCM患者的疗效和安全性。

  PIONEER-HCM的两个队列均达到了主要终点,从基线至第12周降低运动后LVOT梯度,并且具有统计学显著性(队列A p=0.002,队列B p=0.020)。具体表现为,在第12周时观察到运动后LVOT梯度从基线的86 mmHg平均值减少到64 mmHg。此外,休息时LVOT梯度从基线时的86 mmHg降至第12周时的38 mmHg(p = 0.004)。休息时左心室射血分数(LVEF)从基线变化相对较小,队列B中的患者维持射血分数在50%以上。

  几项关键的次要终点,包括纽约心脏协会(NYHA)分类和呼吸困难评分改善,也在每个队列中达到统计学显著。队列A在运动能力变化(VO2峰值)的次要终点上显示统计学显著,队列B有改善的积极趋势。

  来自PIONEER-HCM研究的数据表明,大多数患者的最佳每日给药量在5到15毫克之间。这些数据为MyoKardia计划的3期关键临床试验EXPLORER-HCM在症状性oHCM患者中使用mavacamten提供了起始剂量和指导剂量调整。

  EXPLORER-HCM预计将在2018年第二季度开始。

 

 
 
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