当前位置: 首页 » 资讯 » 业界动态 » 诺华与Spark合作共同开发和推广创新基因疗法

诺华与Spark合作共同开发和推广创新基因疗法

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-01-26 08:48  浏览次数:59
摘 要:昨日(1月25日),诺华(Novartis)宣布与Spark达成了合作协议,将在美国以外的地区共同开发和推广创新基因疗法。  根据合作协

昨日(1月25日),诺华(Novartis)宣布与Spark达成了合作协议,将在美国以外的地区共同开发和推广创新基因疗法。

  根据合作协议,诺华将支付给Spark公司(http://www.chemdrug.com/company/)1.05亿的前期付款,总金额有望达到1.7亿美元。

  去年获批的Luxturna有望治疗一类叫做遗传性视网膜营养不良(hereditary retinal dystrophies)的遗传病。

  在人体内有超过220条基因里的突变,它们都可能会导致该疾病出现,并最终使患者出现进展性的视觉下降。其中,由RPE65基因等位突变引起的疾病在美国大约影响了1000到2000人。在人体内,RPE65基因编码了对正常视力起重要作用的一种酶。因此,基因突变引起的RPE65酶水平下降或缺失会让患者的视力受损,最终导致失明。

  由Spark公司带来的Luxturna利用腺相关病毒技术,能将健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)的RPE65基因直接引入到视网膜细胞中,让它们产生正常的RPE65酶,恢复患者的视力。在有41名患者参与的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,接受治疗的患者在暗光下避开障碍的能力得到了显著提高。

 

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【诺华与Spark合作共同开发和推广创新基因疗法】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行