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Sangamo和辉瑞公司合作研发一种使用锌指蛋白转录因子的基因疗法治疗ALS

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-01-08 16:05  浏览次数:156
摘 要:ALS也被称为Lou Gehrig病,是一种罕见疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。  近日,Sangamo Therapeutics宣布,其与辉

ALS也被称为Lou Gehrig病,是一种罕见疾病,可以攻击和杀死控制随意肌的神经细胞。

  近日,Sangamo Therapeutics宣布,其与辉瑞(Pfizer)合作研发一种使用锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)的基因疗法治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)以及与C9ORF72基因突变相关的额颞叶变性(FTLD)。

基因疗法对于患者来说是潜在的转化技术,专注于高度专业化的一次性治疗,以解决基因突变引起的疾病的根源。Sangamo的ZFP-TF技术涉及引入一种工程化的锌指蛋白(ZFP),其设计用于鉴定和结合DNA的精确序列。一旦与DNA的靶序列结合,与ZFP连接的转录阻遏物结构域抑制该基因的表达。

  在此次合作下,Sangamo和辉瑞公司(http://www.chemdrug.com/company/)将研究等位基因特异性ZFP-TFs,可能将突变C9ORF72等位基因与野生型等位基因区分开来,并专门下调该基因突变形式的表达。

  根据合作协议,辉瑞将支付Sangamo公司1200万美元的预付款。另外,Sangamo还有资格获得1.5亿美元的研发和商业里程碑付款。Sangamo公司将负责ZFP-TF候选产品(http://www.chemdrug.com/invest/)的研发。

  2017年5月,Sangamo与辉瑞签署了独家全球协作和许可协议,合作研发和商业化治疗A型血友病的潜在基因疗法产品,其中包括2017年8月进入临床的SB-525。

 
 
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