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基底细胞癌的局部疗法patidegib获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-11-22  浏览次数:112
摘 要:BCCNS又称为戈林综合征(Gorlin Syndrome),是一种罕见的遗传病。美国大约有1万名戈林综合征患者,目前没有FDA批准的药物可以治疗

BCCNS又称为戈林综合征(Gorlin Syndrome),是一种罕见的遗传病。美国大约有1万名戈林综合征患者,目前没有FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准的药物(http://www.chemdrug.com/)可以治疗BBCs。

  近日,PellePharm宣布该公司(http://www.chemdrug.com/company/)用于治疗基底细胞癌痣综合征患者中反复出现的基底细胞癌的局部疗法patidegib同时获得美国FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。

关于patidegib

  patidegib是一种局部使用的创新hedgehog信号通路抑制剂。已有的口服hedgehog通路抑制剂vismodegib在治疗戈林综合征患者的临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中虽然能够显著降低BCC肿瘤的负荷并且阻止新的BCCs的产生,但是它的严重副作用导致超过50%的患者停止治疗。而对于戈林综合征患者来说,他们需要接受长期治疗,口服的hedgehog通路抑制剂并不适合这种情况。

patidegib能够在维持hedgehog抑制剂在皮肤中浓度的同时,减少药物进入血液循环的可能。在已经结束的随机双盲,含安慰剂对照的临床2期试验中,patidegib治疗组与对照组相比,得到完全缓解的肿瘤数目显著增加。

  重要的是,接受局部patidegib凝胶治疗的患者的血浆中patidegib的水平低到无法检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)出来的程度,而且没有口服抑制剂的严重副作用。FDA根据这项临床2期试验结果给patidegib局部疗法颁发了突破性疗法认定和孤儿药资格。

  PellePharm公司预计将在2018年启动patidegib治疗戈林综合征的临床3期试验。
 

 
 
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