关于QPI-1007
QPI-1007是一种人工合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)的siRNA,旨在暂时抑制促凋亡蛋白半胱天冬酶2的表达。QPI-1007使用了夸克专利(http://www.chemdrug.com/sell/30/)的siRNA结构,可在降低脱靶和免疫刺激作用的同时保持活性。
QPI-1007首次用于人体的I/IIa期、开放、单次给药、剂量递增、安全性、耐受性及药代动力学研究已经在美国和以色列21个临床中心(美国16个、以色列5个)完成。研究表明该药物对于NAION患者具有良好的安全性以及视神经保护作用。该药物已被美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)认定为前部缺血性视神经病变(AION)的孤儿药,NAION是AION的一个亚型。
关于QRK207研究
QRK207研究是一项关键性的II/III期、随机、双盲、假注射对照研究,通过对NAION受试者进行多次QPI-1007玻璃体注射给药,来对比两个剂量组的QPI-1007以及假注射组之间的安全性与有效性。
此项国际多中心研究正在包括中国、美国、以色列、德国、澳大利亚、意大利、新加坡、印度在内的约90个临床中心进行。全球将招募约465例患者。每位患者参与时间为12个月。
此前,夸克制药(http://www.chemdrug.com/)公司已获CFDA批准在中国开展QRK207研究。QRK207由夸克与神经眼科疾病研究协会(NORDIC)合作开展,目前正在包括中国在内的八个国家进行受试者招募。