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FDA授予A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(BMN 270)突破性疗法认定

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-10-27  浏览次数:192
摘 要:  A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一
  A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。

今日,BioMarin Pharmaceutical公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予改公司A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。

关于valoctocogene roxaparvovec

valoctocogene roxaparvovec有望为这些患者带来治疗曙光。它是一种使用AAV因子VIII载体的基因治疗产品(http://www.chemdrug.com/invest/)

在动物模型中,它能将因子VIII的浓度恢复到与正常人类相当的水平。本月初,FDA完成了对该化合物的新药(http://www.chemdrug.com/)研究申请(IND)的审查,并为它亮了绿灯。此外,欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)也为其颁发了PRIME认定。

该疗法获得FDA颁发的突破性疗法认定是基于一项正在进行的1/2期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)的数据。在第36周,4e13 vg/kg剂量组的6名患者中有5名患者的因子VIII水平达到正常范围,另外一名患者也有一定水平的因子VIII。4周后,4e13和6e13 vg/kg剂量组的中位年出血率和因子VIII使用率均为零。





 
 
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