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Zogenix公司公布在研新药ZX008三期临床试验取得积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-30  浏览次数:175
摘 要:Dravet综合征是一种罕见的、灾难性的、终生的癫痫症,在生命的第一年就会发生频繁或长期发作。曾被称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SME

Dravet综合征是一种罕见的、灾难性的、终生的癫痫症,在生命的第一年就会发生频繁或长期发作。曾被称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI),它影响的人口比例为15,700分之一,其中80%的患者在SCN1A基因中发生了突变。

  今天(9月30日),Zogenix公司(http://www.chemdrug.com/company/)公布了其3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)第一部分(Study 1)的重要积极结果,研究评估使用在研新药(http://www.chemdrug.com/)ZX008(低剂量氟苯丙胺盐酸盐) (fenfluramine hydrochloride)治疗Dravet综合征。

  临床试验达到了主要终点,ZX008作为辅助疗法与安慰剂相比显著减少了Dravet综合征儿童和年轻成人患者抽搐发作的频率 (p < 0.001) 。在所有的关键次要指标中,ZX008也展现了统计学显著的改善,包括有临床意义的发作频率减少和延长患者最长无发作间隔。
  
  最新的作用机制探索结果显示,氟苯丙胺在除了其血清素作用外,也表现在sigma - 1受体的活性上。氟苯丙胺是这个受体的正向变构调制器。

  最近的文献表明, sigma 1受体激活在抽搐发作动物模型中可减轻发作。

  相关研究

这项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚募集了119名患者。患者平均年龄为8岁(范围2 - 18岁)。在为期六周的基线观察期后,患者被随机分为三组:第一组40人接受0.8 毫克/千克/天剂量的ZX008 (每日最大剂量30毫克),第二组39人接受0.2 毫克/千克/天剂量的ZX008和第三组安慰剂组40人。ZX008或安慰剂添加到目前的抗癫痫药物(http://www.chemdrug.com/)治疗方案中。病人在两周内被滴定到目标剂量,然后在固定剂量下维持12周。研究小组的平均抽搐发作频率基线约为每月40次。

  研究主要终点是第一组患者在14周治疗期间后,与6周观察的基线相比,平均每月抽搐发作频率的变化。第一组患者平均月抽搐发作率比安慰剂组降低了63.9% (p < 0.001),每月抽搐发作频率的中位数减少了72.4%。

  关键次要终点是对第二组患者和安慰剂组的相同分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)。第二组患者平均月抽搐发作率与安慰剂相比降低33.7% (p = 0.019)。

  这些重要数据显示,ZX008在Dravet综合征抽搐发作辅助治疗中的剂量反应关系。其他关键次要终点比较了3组患者每月减少≥50%的抽搐发作比例和中位最长的无抽搐发作间隔。

  在本研究中,ZX008与氟苯丙胺已知不良事件的安全资料一致,总体来说耐受性良好。严重不良事件的发生率在所有三组中相似。

 
 
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