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FDA经接针对苯丙酮尿症的在研新药pegvaliase的生物制剂申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-05  浏览次数:356
摘 要:苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)是一种遗传性的代谢缺陷疾病,在发达国家共有约5万名患者。该病患者体内缺乏代谢食物中苯丙氨酸

苯丙酮尿症(phenylketonuria,PKU)是一种遗传性的代谢缺陷疾病,在发达国家共有约5万名患者。该病患者体内缺乏代谢食物中苯丙氨酸的苯丙氨酸羟化酶,导致苯丙氨酸在血液中聚集。过量的苯丙氨酸会被转氨酶转化成苯丙酮酸,并聚积在大脑并对脑部产生毒性,导致患者出现智力发育障碍、癫痫、行为和精神方面的异常等。

  近日,美国生物制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)BioMarin宣布,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已经接收了其针对苯丙酮尿症的在研新药(http://www.chemdrug.com/)pegvaliase的生物制剂申请(BLA),并授予了优先审评资格。Pegvaliase是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨裂合酶制剂,可以降低现有疗法无法控制的苯丙酮尿症患者血液中的苯丙氨酸水平。

  关于pegvaliase

  pegvaliase是聚乙二醇化的苯丙氨酸氨裂合酶,这个酶可以降解血液中的苯丙氨酸。pegvaliase每日进行皮下注射,针对血液中苯丙氨酸含量无法有效控制的成年苯丙酮尿症患者。在去年完成的3期临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中,pegvaliase显著地降低了患者血液中的苯丙氨酸含量,并且能够长期维持在低水平。Pegvaliase也展示出了良好的可控的安全性。

  FDA的优先审评资格通常会授予那些治疗严重疾病的药物(http://www.chemdrug.com/),如果获批,将为患者的治疗带来明显的改进。对于优先审评的药物FDA的处理时间是6个月,因此FDA对pegvaliase将在2018年2月28日之前做出批准决定。

  不过,BioMarin表示,FDA要求公司提供更多关于CMC(化学、生产和质检)方面的信息。在公司提供这些信息后,FDA的决定日期可能会推后3个月。

 

 
 
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