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EB-101基因疗法治疗大疱性表皮松解症获FDA批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2017-09-04  浏览次数:89
摘 要:大疱性表皮松解症是一类可能危及生命的遗传性皮肤病,其中最严重的一种类型称为隐性营养不良型大疱性表皮松解症(recessive dystr

大疱性表皮松解症是一类可能危及生命的遗传性皮肤病,其中最严重的一种类型称为隐性营养不良型大疱性表皮松解症(recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB)。这种疾病患者由于编码胶原蛋白VII的基因COL7A1发生突变导致胶原蛋白VII功能失常。而胶原蛋白VII对将表皮与真皮组织结合在一起非常重要。

  日前,Abeona Therapeutics公司(http://www.chemdrug.com/company/)宣布该公司治疗大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa,EB)的基因疗法EB-101获得美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)授予的突破性疗法认定。

  关于EB-101基因疗法

  Abeona 公司开发的EB-101基因疗法是一种基于患者自身皮肤细胞的基因疗法。它将表达正常胶原蛋白VII的基因在体外转入从患者身上获取的角质形成细胞(keratinocyte)中,然后将这些经过基因工程修饰的细胞注入患者伤口中,促进伤口愈合。

  EB-101此前已经获得美国FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病(rare pediatric disease)认定以及欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)管理局(EMA)的孤儿药认定。

  相关研究

EB-101获得FDA突破性疗法认定的原因是基于该疗法在临床1/2期试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中的优异表现。在最近的临床1/2期试验中,患者身上非愈合性慢性伤口接受EB-101注射,在预定时间点检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)伤口愈合程度。在这项临床试验中,EB-101达到了疗效和安全性的主要终点。在治疗后3个月,100%接受EB-101治疗的伤口得到了愈合。在接受EB-101治疗2年以后,仍然有88%接受治疗的伤口保持愈合状态。与此相比,接受目前市场上已有疗法的伤口中只有7%在接受治疗后12周是仍然是愈合的。没有任何伤口的愈合时间超过24周。

Abeona公司的相关负责人表示,他们很期待早日启动EB-101的关键性临床3期试验,公司将继续与FDA合作确定临床3期试验的最终设计,预计该项试验将于2018年初正式启动。

 
 
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