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FDA受理杰特贝林注射剂型C1酯酶抑制剂CSL830的生物制剂许可申请

放大字体  缩小字体 发布日期:2016-09-01 09:07  浏览次数:56
摘 要:遗传性血管性水肿(HAE)即补体 C1抑制因子(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,是一种罕见的遗传性疾病,该病的发病率为1:10000-1

遗传性血管性水肿(HAE)即补体 C1抑制因子(C1 inhibitor,C1-INH)缺乏症,是一种罕见的遗传性疾病,该病的发病率为1:10000-1:50000。HAE患者C1-INH基因存在缺陷,导致体内C1-INH蛋白缺失或功能障碍,该蛋白参与机体免疫系统对炎症的控制。

在临床上,遗传性血管性水肿(HAE)的特点是反复发作血管性水肿,典型发作表现为皮下、黏膜下水肿在24h内不断进展加重,之后在48~72h内可白行消退,水肿可发生在任何部位,主要受累部位为颜面部、四肢末端、外生殖器、上呼吸道黏膜及消化道黏膜。其中上呼吸道黏膜水肿(UAE)导致呼吸道阻塞,可引发窒息而危及生命。在未得到及时诊断和恰当治疗的UAE引发的窒息病例中死亡率高达30%~50%。鉴于HAE潜在致死风险,对这一疾病的预防性治疗就显得尤为重要。

近日,杰特贝林(CSL Behring)宣布,美国食品和药物(http://www.chemdrug.com/)管理局(FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/))已受理该公司(http://www.chemdrug.com/company/)低容量皮下(subcutaneous,SC)注射剂型C1酯酶抑制剂(C1-INH)人替代疗法CSL830的生物制剂许可申请(BLA)。此次BLA,寻求批准CSL830作为一种预防性治疗药物,用于预防遗传性血管性水肿(hereditary angioedema,HAE)的发作。

CSL830是一种实验性、低容量、皮下注射剂型的预防性治疗药物,这是一种替代疗法,可替代C1-INH基因存在缺陷的患者体内缺失的或存在功能障碍的C1-INH蛋白,从而预防HAE的发作。CLS Behring表示,该公司自40年前首次报道C1-INH替代疗法可预防HAE以来,一直在致力于创新研究,旨在为全球的HAE群体提供先进的治疗选择。CSL830是该公司开发的全球首个皮下预防性治疗药物,将为HAE患者群体提供一种非常重要的新治疗选择。

 
 
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