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FDA:批准Wellstat公司新分子实体药物Xuriden用于遗传性乳清酸尿症的治疗

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-11-09 10:50  浏览次数:99
摘 要:9月4日,美国FDA通过优先审批途径批准了Wellstat公司的新分子实体药物Xuriden(尿苷三乙酸酯),用于超级罕见病(ultra-orphan i

9月4日,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)通过优先审批途径批准了Wellstat公司(http://www.chemdrug.com/company/)的新分子实体药物(http://www.chemdrug.com/)Xuriden(尿苷三乙酸酯),用于超级罕见病(ultra-orphan indication)遗传性乳清酸尿症的治疗。令人难以置信的是,Xuriden(尿苷三乙酸酯)的临床研究仅纳入了4例患者。带着重重疑问,笔者细细研读了Xuriden(尿苷三乙酸酯)的研发历程及相关临床研究资料,希望能揭开这个超级孤儿药的神秘面纱。

遗传性乳清酸尿症(hereditary orotic aciduria ,HOA)为一种超级罕见病,目前全球仅有20例患者。遗传性乳清酸尿症是一种遗传性疾病,由编码尿苷-5'-单磷酸合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)酶的基因出现缺陷所致。这种基因缺陷将导致机体不能正常合成尿苷,而尿苷是RNA合成的一个必要的成分。尿苷不足会引起核酸和辅酶生成不足,生长迟缓,干扰红细胞正常生成等。遗传性乳清酸尿症临床表现为尿中出现乳清酸,出现血液系统疾病如贫血、白血球减少症和嗜中性白血球减少症等。临床上遗传性乳清酸尿症患者通过口服尿苷进行治疗,尿苷可以促进体内乳清酸转变为尿苷酸,从而避免血液和尿液中大量出现乳清酸,进而缓解相关的症状。

Xuriden(尿苷三乙酸酯)是尿苷的酰化物,机体对尿苷三乙酸酯的吸收要显著优于尿苷。鉴于遗传性乳清酸尿症在全球内的发病率极低,因此Xuriden(尿苷三乙酸酯)的临床研究仅纳入了4例遗传性乳清酸尿症患者,患者年龄为3-19岁,其中3例患者为男性,1例患者为女性。患者每日服用一次Xuriden(尿苷三乙酸酯),给药剂量为60 mg/kg,持续用药6周。4例患者接受Xuriden(尿苷三乙酸酯)治疗后,均达到了临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)预期的血液学指标,并且没有观察到相关的不良反应。美国FDA基于这项临床试验的结果,于2015年09月04日批准Xuriden(尿苷三乙酸酯)上市。但是截至到目前,Wellstat公司尚未公布Xuriden的市场定价。

Xuriden(尿苷三乙酸酯)为口服颗粒剂,患者开始服用时的剂量为每天60 mg/kg,当效果不佳时剂量可增加至每天120 mg/kg,但总量不能超过每天8g。

 
 
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