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Sarepta Therapeutics DMD药物Eteplirsen的审批申请获FDA批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-08-26  浏览次数:340
摘 要:杜氏肌营养不良症(DMD)是一种比较罕见的遗传疾病,由于肌营养不良蛋白基因变异所致。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。女孩

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种比较罕见的遗传疾病,由于肌营养不良蛋白基因变异所致。大概每3600个男孩会有一例这种疾病。女孩虽然可以有这个基因变异但不会有疾病症状。这个病目前没有任何有效药物(http://www.chemdrug.com/),患者多在30岁之前死亡。

  Sarepta Therapeutics今天宣布FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一个同类药物,BioMarin以8.4亿美元从Prosensa收购的drisapersen上市申请此前也被FDA同意受理,PDUFA 日期是今年12月27日。DMD这个可怕的疾病终于有可能有上市药物。这两个药物都获得FDA优先审批资格。

由于DMD十分恐怖所以患者家属给FDA施加很多压力。前年有一位有两个DMD孩子的母亲曾公开要求FDA提前批准eteplirsen,但当时eteplirsen只有一个12人参加的一个二期临床数据(她的一个孩子参与了该试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/),她认为那个孩子有所好转)。所以FDA拒绝了提前批准这个药物,并要求Sarepta做一个三期试验。据我所知Sarepta现在的数据是那个小试验的延伸,即人数没有增加但时间延长,有更多的时间点。FDA受理其上市申请说明他们的数据已经相对完善。

BioMarin的同类药物drisapersen也是一路坎坷。Prosensa曾经和葛兰素共同开发这个产品(http://www.chemdrug.com/invest/),在一个二期临床显示一定疗效后在一个186人参与的三期临床失败,葛兰素退出,drisapersen被转卖到BioMarin。和eteplirsen一样,drisapersen的数据和两年前没有本质变化,只是观测时间延长。

FDA通常对无任何疗法的严重致命疾病药物上市申请会适当放宽标准。除了来自患者家属的压力,业界人士也对FDA迟迟没有审批eteplirsen却批准了爱娣这样药物不以为然。Eteplirsen的临床证据按一般药物标准看非常不可靠,无论从功能蛋白水平的提高到患者机能的改善疗效都不够明显。但DMD是非常恐怖的疾病,所以FDA和专家组都会以这个关键特性作为支撑点平衡利弊。以前FDA也根据非常不完善证据批准过罕见病药物,如瘦素类似物Metreleptin。在评审成功率高达96%的今天,eteplirsen应该有较大把握上市。

       Eteplirsen是一反译RNA,可以跳过外显子51表达,所以可以帮助患者合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)一些有部分功能的肌营养蛋白。
 

 
 
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