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治疗囊性纤维化的药物Orkambi获FDA批准

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-07-06  浏览次数:73
摘 要:在美国囊性纤维化使30,000人受困扰,它是一种白种人中最普遍的致命性疾病,F508del 突变是该病最普遍的诱因。携带2个F508del 突

在美国囊性纤维化使30,000人受困扰,它是一种白种人中最普遍的致命性疾病,F508del 突变是该病最普遍的诱因。携带2个F508del 突变拷贝的患者(遗传自父母)约占美国囊性纤维化患者的一半。

  美国食品药品(http://www.chemdrug.com/)监督管理局今天批准了治疗囊性纤维化的药物(http://www.chemdrug.com/)Orkambi,该药旨在治疗有2个拷贝F508del突变的12岁及以上年龄囊性纤维化(CF)患者。

  以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法Orkambi一直备受业界期待,随着它在美国的顺利获批,发起公司(http://www.chemdrug.com/company/)Vertex也将迎来囊性纤维化医药(http://www.chemdrug.com/)市场上一个新的重磅药物。

Orkambi (lumacaftor 200 mg/ivacaftor 125 mg)现在终于得以批准用于治疗12岁及其以上的囊性纤维化(cystic fibrosis ,CF)患者,患者的基因F508del 突变,产生一种不正常的蛋白质,进而破坏水和氯化物在人体内的转化方式。携带2个拷贝的突变基因(遗传自父母)是造成囊性纤维化的原因。

新药(http://www.chemdrug.com/)研究办公室主任、药物评价研究中心、医学博士John Jenkins指出,美国FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)鼓励制药(http://www.chemdrug.com/)公司开发新型疗法,来治疗诸如囊性纤维化之类的罕见疾病。今天批准的Orkambi大大扩展了治疗罕见病囊性纤维化的有针对性的治疗方法。

Orkambi之所以能够以突破性疗法的称誉得到FDA的批准,是因为药物发起者在初步临床试验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)中展示了有力的证据:相对于现有疗法,Orkambi可能会给患者带来很大的改善。FDA之前授予了Orkambi优先审查资格,此外因能够治疗罕见病囊性纤维化,FDA还给予Orkambi孤儿药的地位。

Orkambi的安全性及疗效在2个双盲、安慰剂作对照的临床试验中得以研究,临床试验参与者为1,108名12岁及其以上的F508del 突变患者。在2个试验中,相对于服用安慰剂的对照组,每12小时服用2片Orkambi的囊性纤维化患者,其肺功能得到改善。Orkambi的疗效及安全性在非F508del 突变的囊性纤维化患者中尚未建立。如果不知道患者的基因,FDA称囊性纤维化突变试验应该用来检测(http://www.chemdrug.com/sell/76/)F508del 突变在CFTR等位基因上的发生情况。Orkambi最普遍的副作用包括呼吸急促,上呼吸道感染,恶心,腹泻,皮疹。服用Orkambi的妇女会出现月经异常如增加出血。

在电话会议(http://www.chemdrug.com/exhibit/)期间,Vertex首席执行官Stuart Arbuckle称公司给Orkambi的定价为每年259,000美元,公司希望40%的患者能够服用此药物,患者服用此药的时间依赖于付款人批准报销药物费用的时间。

Orkambi的欧洲的市场实际上比美国的市场更可观,Vertex希望今年晚些时候能够在欧洲销售Orkambi。欧洲Orkambi的潜在患者约12,000,其中英国及德国的患者数量最多,公司对Orkambi在欧洲的定价尚未作出决定。

 
 
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