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Vertex制药CF复方药物Orkambi获FDA批准用于囊性纤维化患者

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-07-03 13:21  浏览次数:112
摘 要:囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。

  CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

近日,Vertex制药(http://www.chemdrug.com/)公司(http://www.chemdrug.com/company/)在监管方面收获特大喜讯,该公司转型成败的关键产品(http://www.chemdrug.com/invest/)——CF复方药物(http://www.chemdrug.com/)Orkambi(lumacaftor/ivacaftor)喜获FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)批准,用于12岁及以上CFTR基因存在双拷贝F508del突变的囊线纤维化(CF)患者。之前,FDA已授予Orkambi孤儿药及突破性药物资格并通过优先审查程序审批。CF是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病,F508del突变是导致CF的最常见病因。此次批准,使Orkambi成为CF群体中数目最庞大的双拷贝F508del突变CF患者的首个治疗药物。

目前,Vertex正在转型,该公司在去年9月宣布退出丙肝市场,专注于囊性纤维化。此次Orkambi成功拿到FDA批文,对Vertex而言至关重要。要知道,Vertex曾经在丙肝领域的名气可是响当当的,该公司在2011年5月高调推出丙肝新药(http://www.chemdrug.com/)Incivek,上市首个年度销售额突破15亿美元,成为当时医药(http://www.chemdrug.com/)史上投放市场后销售增长最快的产品。然而这一火爆态势并没能维持多久,随着丙肝领域的突破性进展,患者普遍开始持观望态度以等待竞争对手推出疗效更高的丙肝新药,导致Incivek从2012年底销售开始急剧下滑。吉利德丙肝明星药Sovaldi在2013年底上市之后,迅速被市场接纳并成为丙肝临床治疗的金标准,而Incivek销售额进一步萎缩,在2014年上半年仅区区1320万美元。经过仔细斟酌后,Vertex决定退出丙肝市场,专注于囊性纤维化药物Kalydeco及复方产品Orkambi的开发。(相关阅读:金子到垃圾大逆转:Vertex将丙肝药物Incivek撤市)

Orkambi由已上市产品Kalydeco(ivacaftor)和lumacaftor组成。Kalydeco是全球首个CF靶向治疗药物,于2012年在欧美上市,治疗携带不同CFTR突变的CF患者。近年来,Kalydeco适用人群稳步扩大,商业前景一片光明。据估计,在美国约有3万例CF患者,携带双拷贝F508del突变的患者约占一半左右,其中12岁及以上患者约为8500例。Vertex已计划在未来数日将Orkambi推向市场,定价为25.9万美元/人/年。由于Orkambi的目标群体是CF群体中最为庞大的双拷贝F508del群体,因此该药的商业前景不可限量。

Orkambi的获批,是基于2项III期研究(TRAFFIC,TRANSPORT)的积极数据。这些研究涉及1108例12岁及以上携带双拷贝F508del突变的CF患者。数据显示,与安慰剂组相比,Orkambi治疗组肺功能实现统计学意义的显著改善,同时肺部发作减少并且体重指数(BMI)得到改善。

 
 
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