当前位置: 首页 » 资讯 » 新药研发 » Vertex公司组合疗法Orkambi遭FDA质疑

Vertex公司组合疗法Orkambi遭FDA质疑

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-05-11 09:37  来源:药品资讯网  浏览次数:225
摘 要:囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。一直以来,这种疾病都缺乏有效的治疗手段。

  CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

Vertex公司(http://www.chemdrug.com/company/)以其新开发的Kalydeco崭露头角,迅速占领了市场。然而,Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者,该种类型的CF患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场,Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法--Orkambi,旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。最近,公司刚刚公布了Orkambi的临床研究数据,数据显示Orkambi治疗组在肺功能等关键指标上与对照组相比有显着性改善(尽管这种显著性并不明显)。

然而,FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)最近对Vertex公司的这一产品(http://www.chemdrug.com/invest/)提出了质疑--Vertex公司现有的数据很难证明组合疗法中的lumacaftor对结果的改善有所帮助。此外,FDA的审查人员还注意到Orkambi并未完全达到研究人员设计的次要研究终点。这些都使FDA的管理者对这一药物(http://www.chemdrug.com/)的可靠性划上了一个问号。

不过,与以往不同的是,此次FDA的质疑并未打击分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)人士乃至投资者对Orkambi的信心。这一信心直接反映在Vertex公司股价上。事实上,FDA对许多新药(http://www.chemdrug.com/)的审查过程中总会有“吹毛求疵”之嫌,但是同样的,FDA对目前尚没有有效疗法的疾病治疗领域又保持着相当的开放性。因此,许多分析人士认为此次FDA对Orkambi的质疑并不会对该药物的研发有本质影响。

本周早些时候,Spyryx生物技术公司融资1800万美元用于研发新型CF药物。Spyryx公司宣称,公司开发的新药治疗效果显著,特别关系到改善肺功能的减少。

 
 
[ 资讯搜索 ]  [ 加入收藏 ]  [ 告诉好友 ]  [ 打印本文 ]  [ 关闭窗口 ]

 
0条 [查看全部]  【Vertex公司组合疗法Orkambi遭FDA质疑】相关评论

 
推荐图文
推荐资讯
点击排行