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根除线粒体疾病的新技术

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-04-29  来源:药品资讯网  浏览次数:126
摘 要:另一种新兴的预防性的策略是根除线粒体疾病.  不久前,线粒体替代一切成为各地的引起注意力和焦虑的新闻,因为它是用来连接来

另一种新兴的预防性的策略是根除线粒体疾病.
  不久前,线粒体替代一切成为各地的引起注意力和焦虑的新闻,因为它是用来连接来自三个人创建一个健康(http://www.chemdrug.com/article/7/)的胚胎。现在有一种新的技术,生殖细胞的基因编辑,承诺更直接的解决线粒体DNA缺陷,单一通过注射到患者的卵子或胚胎细胞。
  相反,借用健康线粒体,新技术采用基因编辑技术,消除突变母亲的线粒体DNA,从而不必父母的核材料与第三人捐赠的卵子结合。

线粒体

  该系基因编辑方法由索尔克研究所的研究人员胡安·卡洛斯·贝尔蒙特Izpisua博士开发的。izpisua博士表示“目前,还没有治疗线粒体疾病,“我们的技术可以提供线粒体疾病患者希望有孩子且没有疾病的新希望。”
  Izpisua博士和他的同事们转向了两种类型的分子:限制性内切酶和转录激活因子样效应核酸酶(TALENS)。这些核酸酶可用来切割特定的DNA链,作为一种“分子剪刀”。索尔克团队设计的核酸酶只切割在卵子或胚胎致病突变的DNA,留下完好无损的健康线粒体。
  这项研究4月23日在线发表在“Selective Elimination of Mitochondrial Mutations in the Germline by Genome Editing.”的文章中,这篇文章详细的科学家是如何使用包含两种类型的线粒体DNA的小鼠,然后阻止传输下一代。
  科学家在卵和胚胎利用突变靶向核酸酶完成了这一壮举。通过这种方法生成的小老鼠正常发育到成年。此外,这种方法让研究人员成功地减少线粒体DNA突变。
  通常,女性想要阻止他们的孩子继承线粒体疾病,都要依赖于胚胎植入前遗传学诊断选择最健康的胚胎,但这并不能保证能生出一个健康的宝宝。
  “我们可能无法百分之百消除线粒体DNA的突变, 但是,你并不需要消除所有的突变,只要减少的比例可以显著足够防止疾病遗传给下一代”izpisua博士实验室和新论文的第一作者的研究助理Pradeep Reddy表示。

 

 

 
 
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